Eiger BioPharmaceuticals, Inc. 今天宣布,lonafarnib 已經被美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)認定為孤兒藥。美國孤兒藥法案(ODA)為治療罕見疾病或狀況的藥物或生物制劑授予特殊地位。孤兒藥地位為藥物發起人提供各種開發優惠。孤兒藥享有一段時間的市場專營保護期,在此期間,孤兒藥適應癥的仿制藥禁止上市。lonafarnib 是同類首個治療丁型病毒性肝炎患者的研究用藥物。
Eiger 總裁兼首席執行官 David Cory 表示:“我們致力于開發一種療法來治療最嚴重病毒性肝炎,即丁型病毒性肝炎,目前美國食品藥品監督管理局并沒有批準這類藥物上市銷售。我們很高興美國食品藥品監督管理局和歐洲藥品管理局已經認定 lonafarnib 成為同類產品中首個孤兒藥地位。lonafarnib 有望成為治療丁型病毒性肝炎的新療法,丁型病毒性肝炎目前還缺乏有效的療法。”?
lonafarnib 是一種特性明顯的晚期口服法尼基轉移酶活性抑制劑,法尼基轉移酶是通過異戊二烯化過程調節蛋白質的酶。丁型肝炎病毒利用肝細胞內的這種宿主細胞過程完成其生命周期內的一個重要步驟。lonafarnib 抑制了肝細胞內丁型肝炎病毒復制中的異戊二烯化步驟,并阻止病毒繁殖。由于異戊二烯化是一個宿主過程,并不受丁型肝炎病毒控制,并且 lonafarnib 抑制異戊二烯化,因此理論上對于 lonafarnib 療法耐藥性的阻礙也更高。病毒變異是耐藥性的常見方式,但這種方式預計不會出現在丁型病毒性肝炎 lonafarnib 的耐藥性情況中。
lonafarnib 還未獲得治療任何一種癥狀的銷售許可證。
丁型肝炎是由感染丁型肝炎病毒引起,是最嚴重的一種人類病毒性肝炎形式。丁型肝炎只有在乙型肝炎患者協同感染情況時發生,引發比乙型肝炎更嚴重的肝臟疾病,并且會加快肝纖維化、肝癌和肝功能衰竭。丁型肝炎是一種嚴重影響全球人類健康的疾病,全世界該病的感染人數達1500萬。丁型肝炎的患病情況在全球不同地區各不相同。丁型肝炎達到了罕見病標準(美國:不到200,000人,歐洲:每100,000人不到5人,日本:不到50,000人)。全球丁型肝炎病毒感染者約占慢性乙型肝炎病毒攜帶者的4%-6%。在全球部分地區,包括中國、俄國、中亞、土耳其、非洲和南美等部分地區,乙型肝炎感染患者中高達40%患有丁型肝炎。