依生生物制藥有限公司今天宣布，美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 已經(jīng)正式批準(zhǔn)其主打產(chǎn)品 YS-ON-001 取得肝癌治療的孤兒藥資質(zhì)。該產(chǎn)品是由依生生物的科研人員自主開(kāi)發(fā)，具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環(huán)境免疫抑制作用的同時(shí)，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能，這也是中國(guó)科學(xué)家在腫瘤免疫學(xué)方面的一大發(fā)現(xiàn)和突破。

依生生物的董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)堊g說(shuō)：“這一創(chuàng)新藥物獲得美國(guó) FDA 授予的孤兒藥資質(zhì)是公司研發(fā)史上的重要里程碑，是對(duì)該產(chǎn)品在藥物組分、抗癌機(jī)制、癌癥治療效果等方面的綜合科學(xué)認(rèn)證。這一認(rèn)定將會(huì)極大地推動(dòng) YS-ON-001 的研發(fā)進(jìn)程，并使其有望快速獲批。此外，一旦批準(zhǔn)上市，將享受7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期。”

董事長(zhǎng)張譯指出：“YS-ON-001 具有獨(dú)特的抗腫瘤機(jī)制。它通過(guò)誘導(dǎo)多種細(xì)胞因子產(chǎn)生、調(diào)控 NK 細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及 T 細(xì)胞分化等通路來(lái)調(diào)節(jié)病人自身的免疫系統(tǒng)，這與近年來(lái)美國(guó) FDA 批準(zhǔn)的單抗類免疫檢查點(diǎn)抑制劑，如 PD-1、PD-L1 單抗藥物是不同的。多個(gè)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，我們的產(chǎn)品在抗實(shí)體瘤方面具有更誘人的廣譜性。該產(chǎn)品在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他實(shí)體瘤治療上均展現(xiàn)出優(yōu)秀的療效和安全性，其抑瘤效果不遜于甚至優(yōu)于一線化療藥物和靶向藥物。”

談到臨床開(kāi)發(fā)的布局，張譯指出：“近年來(lái)美國(guó) FDA 批準(zhǔn)的所有創(chuàng)新藥中孤兒藥約占30%至40%。目前抗癌新藥在美國(guó)基本上都是先通過(guò)以罕見(jiàn)病作為適應(yīng)癥的孤兒藥通路獲得批準(zhǔn)的。我們的這一抗癌藥物擬在多個(gè)國(guó)家進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多種適應(yīng)癥。雖然肝癌在美國(guó)屬于罕見(jiàn)病，但中國(guó)肝癌患者占全球發(fā)病人口的50%（據(jù)統(tǒng)計(jì)2012年全球肝癌的發(fā)病人數(shù)約為780,000），盡快將安全有效的抗肝癌藥物推向市場(chǎng)是我們生物制藥人的職責(zé)和使命。我們將積極與美國(guó) FDA、中國(guó)以及其他國(guó)家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切合作，加速這一產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，早日惠及癌癥患者！”

孤兒藥是指由美國(guó) FDA 批準(zhǔn)的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見(jiàn)疾?。д{(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的定義是在美國(guó)境內(nèi)病人少于20萬(wàn)人以下的疾病。罕見(jiàn)病是一個(gè)區(qū)域性概念，在美國(guó)定義為罕見(jiàn)病，在其他國(guó)家也許是常見(jiàn)病，因此在美國(guó)開(kāi)發(fā)的孤兒藥在其他國(guó)家和地區(qū)的潛在市場(chǎng)可能很大，被美國(guó) FDA 批準(zhǔn)的藥物相對(duì)也比較容易進(jìn)入其他市場(chǎng), 如中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)總局CFDA 140號(hào)文第七條陳述“申請(qǐng)人在歐盟、美國(guó)藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請(qǐng)注冊(cè)的藥品，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審評(píng)審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進(jìn)行全球化同步開(kāi)發(fā)的策略之一。